Por Amy Norton

El mercadoestadounidense está recibiendo con cada vez mayor frecuenciafármacos destinados a tratar enfermedades raras en niños, revelóun estudio oficial.

Los autores de la investigación aseguraron que losresultados publicados en Pediatrics sugieren que una ley deEstados Unidos, la la legislación de Fármacos Huérfanos,aprobada en 1983, está dando resultados.

Se los llama fármacos "huérfanos" porque sirven paraenfermedades poco frecuentes que las empresas farmacéuticaspasaron por alto durante años porque su desarrollo no sueleproducir grandes ganancias.

En el nuevo estudio, un equipo de la Administración deAlimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglasen inglés) halló que entre el 2000 y el 2009 se aprobaron más deuna decena de fármacos huérfanos para enfermedades pocofrecuentes en niños y adolescentes.

En la primera mitad de la década 2000-2009, 10 de 57aprobaciones de fármacos huérfanos fueron para enfermedadespediátricas. En la segunda mitad, fueron 28 de 91 aprobaciones.

En total se registraron 38 aprobaciones para tratarenfermedades raras pediátricas, aunque, a veces un productorecibía varias aprobaciones para distintos usos.

Los medicamentos para los trastornos del sistema hormonal ymetabólico fueron los que más aprobaciones recibieron (39 porciento).

El equipo observó que las enfermedades más raras fueron lasmás beneficiadas: más de la mitad de las nuevas aprobacionesfueron para esos trastornos, que afectan a menos de 20.000estadounidenses.

Se trata de "una sorpresa agradable", dijo el autorprincipal del estudio, el doctor Menfo A. Imoisili, de la FDA.

Aunque los resultados son alentadores, el estudio seconcentró sólo en las cifras, según opinó un investigador que noparticipó del estudio.

"Los autores no se ocuparon de la calidad de losmedicamentos aprobados", dijo el doctor Aaron S. Kesselheim, dela Facultad de Salud Pública de Harvard, Boston, indicando queexiste preocupación por la efectividad y la seguridad de ciertosmedicamentos huérfanos en el mercado.

En un estudio publicado el año último, Kesselheim halló que,por lo menos en cuanto a lo que se trata de los tratamientosoncológicos, los fármacos huérfanos tienden a aprobarse a partirde pruebas más débiles que el resto de los medicamentos.

Eso es porque los ensayos clínicos suelen ser pequeños pornecesidad, debido a que abordan una enfermedad rara.

Pero, en su estudio, Kesselheim detectó que esos ensayossuelen tener sesgos en el diseño. Sólo dos aprobacionespediátricas entre el 2000 y el 2009 fueron para cánceres.

Kesselheim opinó que sería necesario monitorearcuidadosamente a los fármacos huérfanos después de suaprobación.

A través de un correo electrónico, Imoisili coincidió: "Esnecesario vigilar los temass de seguridad y efectividad de estosmedicamentos en el 'mundo real'".

Se estima que 25 millones de estadounidenses padece algunade las más de 6.000 enfermedades poco frecuentes o "raras", lascuales son llamadas así porque afectan a menos de 200.000personas en el país.

En Europa, donde las autoridades regulatorias tomaronmedidas similares para reforzar el desarrollo de fármacoshuérfanos, una enfermedad rara es aquella que afecta a menos decinco de cada 10.000 personas. Unos 30 millones de europeospadecen este tipo de males. FUENTE: Pediatrics, online 27 de febrero del 2012.