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Aprueban fármacos para dolencias raras con ensayos baja calidad

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Por Frederik Joelving

Algunos fármacos paracánceres raros pueden ingresar al mercado de Estados Unidos apartir de ensayos clínicos de baja calidad que generanpreocupación por la seguridad y la eficacia de losmedicamentos.

Conocidos como fármacos huérfanos, esos medicamentos seusan para tratar enfermedades que afectan a menos de 200.000estadounidenses, por lo que no resultan rentables.

Con la ley Orphan Drug Act, de 1983, el Gobierno incentivaesos desarrollos mediante derechos de comercialización,subsidios para la investigación y créditos impositivos a laindustria.

Pero escándalos recientes causaron preocupación.

Por ejemplo, el año último se retiró del mercado Mylotarg(de Pfizer), que se utilizaba para tratar un tipo de leucemia,luego de que un estudio demostrara que no actuaba y provocabala muerte. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDApor su sigla en inglés) lo había aprobado en el 2000.

Ahora, un equipo analizó los datos de la FDA entre el 2004y el 2010 para determinar el nivel de evidencias de los nuevosfármacos oncológicos, que son una gran proporción de losmedicamentos huérfanos.

Los expertos hallaron 15 fármacos huérfanos y 12medicamentos no huérfanos; la calidad de los ensayos clínicosvariaba significativamente entre ambos grupos.

Por ejemplo: los estudios sobre los fármacos huérfanosincluían unos 96 pacientes, comparado con 290 en el resto delos ensayos. Además, tendían a no incluir en su diseño laasignación aleatoria del tratamiento, como así también arevelar a pacientes e investigadores qué tipo de tratamiento seestaban utilizando.

En los ensayos de fármacos huérfanos surgieron también unagran cantidad de efectos adversos graves, aunque se desconocela explicación. Es posible que los pacientes estuvieran másenfermos.

Los métodos no tan rigurosos para estudiar los fármacoshuérfanos revelan que existe menos certeza sobre sus efectos.

"La validez científica de ese tipo de ensayos es muy, muylimitada", dijo el doctor Thomas J. George, que no participódel estudio. "Se sabe menos sobre la seguridad y la calidad delos medicamentos", añadió.

Aun así, George defendió la necesidad de incentivar eldesarrollo de esos fármacos. "Es una forma valiosa de ofrecerremedios que, de otra manera, no estarían disponibles para lospacientes", indicó el investigador oncológico de la Universityof Florida.

"En el corto plazo, es positivo para todos; pero en largoplazo, hay que actuar para garantizar la seguridad de losfármacos", agregó.

El doctor Aaron S. Kesselheim, coautor del estudio,consideró que los resultados no quieren decir que los fármacoshuérfanos son necesariamente inseguros o que no deberíanhaberse aprobado, ya que consideró que no sería realista hacerestudios grandes sobre enfermedades muy raras.

No obstante, Kesselheim opinó que sería necesario enmendarla ley para obtener datos más creíbles y evitar sorpresas pocoplacenteras.

Según el nuevo estudio, existen unas 6.000 enfermedadesraras que afectan en total a unos 25 millones deestadounidenses.

FUENTE: Journal of the American Medical Association, online6 de junio del 2011