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Estudio halla potencial en fármaco de GSK para leucemia en bebés

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Por Kate Kelland

Científicos británicos que realizan unainvestigación inicial hallaron que un medicamento experimentalde GlaxoSmithKline podría tratar la leucemia de linaje mixto(LLM), la forma más común de leucemia en los bebés.

En un estudio publicado en la revista Nature, expertos dellaboratorio británico que colaboran con la entidad benéficaCancer Research UK (CRUK) y Cellzome AG hallaron que el fármacoexperimental de Glaxo, llamado I-BET151, imita a una señalquímica clave en la prevención del proceso de activación de losgenes de la leucemia.

"Este es un nuevo sendero emocionante para eldescubrimiento de fármacos que esperamos que sea útil paraotros tipos de cáncer además de las leucemias LLM", dijo TonyKouzarides, de Wellcome Trust/CRUK Gurdon Institute en laUniversidad de Cambridge, que codirigió el estudio.

Kevin Lee, jefe de investigación en descubrimientosepigenéticos de GSK, que también trabajó en el estudio, dijoque aunque está muy emocionado por los hallazgos, es probableque pasen muchos años antes de que el medicamento llegue almercado.

"Si bien esto aún es en laboratorio (...) valida la idea dedesarrollar pequeñas moléculas contra activadoresepigenéticos", indicó Lee en un comentario.

"Es importante recordar que necesitaremos tener éxito enuna serie de pasos más antes de poder avanzar desde las pruebasde laboratorio a evaluar este compuesto en humanos", añadió.

Se considera que la leucemia LLM representa hasta un 80 porciento de los casos de leucemia aguda en los niños menores de 2años y hasta uno de cada 10 casos en los adultos. La mayoría delos pacientes no responde bien a los tratamientos estándarcontra la leucemia y suelen padecer recurrencias tumorales.

La enfermedad se produce cuando un gen llamado LLM sefusiona con otro gen. Esto interrumpe el funcionamiento normaldel LLM creando una nueva "proteína de fusión" que se comportaerróneamente, activando genes que llevan al desarrollo de laleucemia.

El equipo de Kouzarides descubrió que en la enfermedad lasproteínas de fusión de LLM apuntan a genes causantes de laleucemia a través de proteínas de la familia BET, que reconocenciertas "etiquetas" químicas en la cromatina, la estructurasobre la que se organiza el ADN.

Usando el I-BET151 para tratar leucemias en ratones ycélulas cancerosas de humanos en laboratorio, losinvestigadores hallaron que el químico podría detener laenfermedad, lo que allana el camino para que se realicen másestudios en estadio inicial, o ensayos humanos de Fase I.

"Necesitamos con urgencia mejores formas de tratar a losniños con formas más agresivas de leucemia, como la LLM", dijoLesley Walker, director de información de CRUK.

"Aunque esta investigación es todavía solamente enlaboratorio, esperamos avanzar rápido a los ensayos clínicoscon pacientes", agregó.

La leucemia es el cáncer más comúnmente diagnosticado enlos niños y representa alrededor de un tercio de todos lostumores infantiles que se detectan.

Según Cancer Research UK, ocho de cada 10 niños conleucemia en Gran Bretaña actualmente sobreviven cinco años omás, comparado con uno de cada 10 que lo hacían a fines de ladécada de 1960.