Por Deena Beasley

Un fármaco experimental que está siendodesarrollado por el laboratorio suizo Roche Holding AG mostróprometedores resultados en una pequeña prueba inicial a niñoscon méduloblastoma, el tipo más común de tumor cerebral malignoinfantil.

La droga, llamada GDC-0449, es parte una nueva clase demedicamentos que bloquean el llamado "Hedgehog SignalingPathway", que involucra a varias proteínas que juegan un rol enel crecimiento celular. En una colaboración con Roche, CurisInc recibiría pagos relacionados al desarrollo del fármaco.

Los resultados de la fase de prueba, presentados en unencuentro de la Sociedad Americana de Oncología Clínica,mostraron que la droga fue bien tolerada por 12 de 13 niños conconstantes méduloblastomas o resistentes a las drogas, con unsólo paciente que se mantuvo con la droga por más de un año sin progreso en la enfermedad.

"Menos del 5 por ciento de estos niños sobrevive si fallael tratamiento primario", dijo el doctor Amar Gajjar, directorde neuro-oncología del Hospital de Investigación Infantil St.Jude de Memphis, Tennessee, e investigador líder del estudio.

Gajjar notó que el "hedgehog pathway" era responsable decerca del 20 por ciento de los méduloblastomas y futuraspruebas involucrarán a aquellos pacientes cuyos tumores hanactivado los conductos erizos.

Los primeros estudios han sugerido que el GDC-0449 tambiénpodría ser efectivo contra el carcinoma de célula basal enadultos y que hay actualmente una prueba de fase dos que serealiza con adultos con méduloblastoma recurrente.