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Terapia génica: ¿enmienda un corazón dañado?

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Por Julie Steenhuysen

Un tratamiento con terapia génicapermitió en personas con insuficiencia cardíaca avanzada mejorarla función de bombeo del corazón, sin efectos adversos graves alaño del tratamiento, informó un equipo de investigadores.

Mydicar, un tratamiento que realiza la empresa Celladon, deCalifornia, administra una enzima faltante en las personas coninsuficiencia cardíaca avanzada.

"Fue seguro y su uso en pacientes con enfermedad muyavanzada, que estaban recibiendo una terapia adecuada, mejorarealmente los síntomas y la calidad de vida", dijo la doctoraDonna Mancini, del Hospital Presbiteriano de Nueva York y elCentro Médico de la Columbia University, que presentó losresultados en la reunión de la Asociación Estadounidense delCorazón, en Chicago.

Y lo más importante, dijo, es que previene o retrasa lascomplicaciones graves de la enfermedad cardíaca, como la muerte,la hospitalización o la necesidad de un trasplante.

Según Mancini, este estudio sobre 39 pacientes es el primerosobre una terapia génica para la insuficiencia cardíaca.

"Lo que sucede es que existe un defecto grave en laregulación del calcio celular", dijo la experta. En los pacientescon insuficiencia cardíaca, explicó, se "apaga" el gen SERCA2a.

"Es importante porque le permite al corazón relajarse,activarse y contraerse. El fármaco normaliza la regulación delcalcio celular", añadió.

La terapia génica, que reemplaza o mejora la actividad de ungen defectuoso para corregir una enfermedad, es consideradaexperimental, aunque se obtuvieron resultados exitosos en eltratamiento de la ceguera y la inmunodeficiencia.

En la terapia contra la insuficiencia cardíaca, los médicoscolocan un catéter en las arterias coronarias y administran elfármaco cerca de las células del músculo cardíaco.

En el estudio, nueve pacientes recibieron una dosis alta delfármaco, ocho recibieron una dosis baja y otros ocho, una dosismedia. Catorce pacientes recibieron un tratamiento placebo.

A los 12 meses, los pacientes tratados con una dosis altatuvieron un 88 por ciento menos riesgo de sufrir complicacionesgraves (muerte, necesidad de trasplante o de una bomba cardíaca,agravamiento de la enfermedad u hospitalización). Y, segúnMancini, la dosis fue segura.

"Ningún paciente tuvo complicaciones durante laadministración de la terapia ni signos que sugirieran laexistencia de algún problema", señaló la investigadora.

La compañía opinó que los resultados son suficientementesólidos como para pasar a un ensayo clínico de última fase.

Casi 5 millones de estadounidenses padecen insuficienciacardíaca, una enfermedad crónica que le cuesta a Estados Unidosunos 30.000 millones de dólares anuales.