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Terapia génica de Sangamo se muestra alentadora en reducción VIH

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Por Deena Beasley

Un ensayo en etapa inicial sobre un tratamientopara el VIH de Sangamo BioSciences Inc reveló que esa terapiagénica disminuyó los niveles del virus e incluso lo eliminó enun paciente con una mutación genética natural.

El pequeño ensayo de Fase I evaluó la terapia génicaSB-728-T de Sangamo, que está diseñada para bloquear al genCCR5 usado por el VIH para infectar a las células del sistemainmune.

Si demuestra ser seguro y efectivo, el tratamiento podríaacabar con la necesidad de usar fármacos antirretrovirales, loscuales se emplean actualmente para mantener bajo control alvirus que causa el sida suprimiendo la multiplicación viral enla sangre.

Los hallazgos mostraron una "relación estadísticamentesignificativa entre la modificación de ambas copias del genCCR5 y la carga viral", dijo el doctor Carl June, investigadordel ensayo y miembro del Instituto de Investigación del Cáncerde la University of Pennsylvania.

El estudio se presentó el domingo en una conferencia sobrequimioterapia y agentes antimicrobianos realizada en Chicago.

En un comunicado, June señaló que los resultados sugierenla necesidad de aumentar la frecuencia de las célulasmodificadas en los pacientes infectados con VIH, lo que podríallevar a una "cura funcional" del sida, aunque no aclaró quésignificaría exactamente eso.

Sangamo informó previamente este año que una solaaplicación del tratamiento mejoró el sistema inmune en casitodos los sujetos analizados en el primer ensayo sobre laterapia en humanos.

Los 10 pacientes del ensayo estaban bajo terapiaantirretroviral cuando comenzó el estudio. Después de cuatrosemanas, seis de ellos realizaron una "interrupción detratamiento", durante la cual dejaron de tomar la medicaciónantirretroviral por 12 semanas.

La carga viral disminuyó en tres de esos seis sujetos. Enuno de ellos la carga viral se redujo a niveles indetectables.Ese paciente portaba una mutación de aparición natural en unade las copias de su gen CCR5.

Los seres humanos portan dos copias de cada gen, una de lamadre y otra del padre, las cuales suelen denominarse alelos deun gen.

"Dado que una copia de su gen ya estaba interrumpidanaturalmente, el doble de sus células fueron modificadas" porel fármaco, dijo el presidente ejecutivo de Sangamo, EdwardLanphier, lo que significa que ambos miembros del par del genfueron eliminados.

Lanphier estimó que entre el 5 y el 10 por ciento de lospacientes con VIH portan la mutación genética.

Alrededor de 33 millones de personas de todo el mundotienen el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), queprovoca el sida.

Lanphier enfatizó que la empresa pretende realizar losensayos del tratamiento en Fase II sin un socio. "Tenemosdinero más que suficiente para avanzar en los ensayos en FaseII", expresó.