Público
Público

Atrofia Muscular Espinal “Si los investigadores se quedaran en España los pacientes de enfermedades raras ganarían calidad de vida”

Domingo Gallardo, que ha conseguido a través de una campaña de firmas la medicación para tratar Atrofia Muscular Espinal, reclama que “la sanidad debería ser igual para todos, sin diferencias autonómicas”

Publicidad
Media: 5
Votos: 2

Post de agradecimiento de Domingo Gallardo en Change.org.

La campaña impulsada por Domingo Gallardo ha conseguido que su nieto tenga acceso a un medicamento experimental para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME) (llegó a reunir 265.188 firmas en change.org). Domingo Gallardo considera que debe haber más apoyo a la investigación en España, “que los subvencionen o lo que sea, pero que se investigue aquí. Si los investigadores tuvieran la oportunidad de poder hacer más estudios en España relacionados con las enfermedades raras sería mucho más fácil para los pacientes y ganarían calidad de vida, ya que podrían acceder a los tratamientos antes y sería mucho menos costoso”, proclama.

El abuelo de Jairo opina que las autoridades sanitarias deben aprobar la aplicación de estos medicamentos con más rapidez y “que lo negocien antes con las farmacéuticas. Ya tenían que haber tenido previsto el acuerdo viendo las posibilidades que tenía el medicamento en Estados Unidos”. “Es mucho lo que implica para estos niños un retraso en el tratamiento” ya que los síntomas de AME afectan a cosas tan vitales como respirar.

Según Domingo Gallardo el tema de la aprobación del fármaco se está llevando con "secretismo” por parte de la Junta de Andalucía. Esto le hace sospechar que “no se hayan tomado medidas gracias a las firmas”, sino que las negociaciones con la farmacéutica “vienen de antes.” Piensa que el acuerdo ya se negociaba desde hace tiempo, sin embargo nadie lo conocía ni hablaba de ello. “No deberían de llevar el tema de la aprobación del fármaco tan tapado. En Andalucía no han dicho nada de nada”.

El protocolo de aplicación del fármaco ya está en manos de la Junta de la comunidad andaluza, sin embargo, no se ha hecho público y los afectados todavía no saben cómo va a ser la aplicación del medicamento, cuáles son los plazos y las posibilidades de acceder a él. “Las familias estamos impacientes, mientras que en otras comunidades como Galicia los pacientes ya están en tratamiento desde septiembre”. Por esta razón, piensa que en estas cuestiones “la sanidad debería ser igual para todos, sin diferencias autonómicas”.

En Andalucía hay más de 30 familias afectadas y solo 6 con tratamiento. Domingo Gallardo afirma que conoce “tres familias andaluzas con el mismo problema que mi nieto y tampoco tienen tratamiento, quizá porque son más mayores y en el ensayo se priorizan los pacientes más pequeños”.

El fármaco

El medicamento, llamado Nusinersen, ya ha sido usado en España en un ensayo clínico. Sin embargo, muchos pacientes se quedaron fuera. Por esto la farmacéutica Biogen financió su uso compasivo para los enfermos más graves, es decir, los de tipo 1. ​El grado en el que la enfermedad afecta a Jairo más leve, considerada de tipo 2, por lo que no pudo formar parte del proyecto de la farmacéutica. 

Ahora, el nieto de Domingo Gallardo podrá frenar sus síntomas. Para conseguirlo deberá someterse a un tratamiento muy largo con 4 pinchazos en la espina dorsal los primeros meses y solo tres de mantenimiento en los próximos años. Si el medicamento tiene éxito, la capacidad motora de los pacientes mejorará un 50%.