Droga fibrosis quística de Vertex funciona en estudio con niños

Por Lewis Krauskopf

La farmacéutica Vertex reveló el martes datospositivos para su prometedor tratamiento de la fibrosisquística en niños, al mostrar que la medicina experimentalmejoró la función pulmonar en un estudio de etapa final.

Los datos del estudio en niños de 6 a 11 años de la drogaoral conocida como VX-770 se dan a conocer después de queVertex reportó el mes pasado alentadores resultados para otroensayo en última etapa en pacientes mayores, que impulsaron elprecio de las acciones de la firma de biotecnología.

Las acciones subieron un 3,1 por ciento el martes a 48,79 dólares, tras la revelación de los resultados del estudio enniños

Los datos ponen de relieve la percepción de Wall Street deque la firma tiene perspectivas prometedoras. Vertex estáesperando la aprobación de un fármaco para la hepatitis C queespera convertirse en el tratamiento estándar para esaenfermedad hepática.

VX-770 apunta a un defecto en una proteína que provoca lafibrosis quística, una enfermedad que daña los pulmones y elsistema digestivo y afecta a cerca de 30.000 personas enEstados Unidos.

El último estudio involucró a 52 niños que tienen lamutación genética que Vertex dice afecta sólo a un cuatro porciento de los pacientes con fibrosis quística.

A las 24 semanas de uso, los pacientes que fueron medicadoscon VX-770 habían mejorado su función pulmonar en un 12,5 porciento en comparación con sus niveles de referencia, cumpliendoel principal objetivo del estudio. Esto significa que la mejorarelativa en comparación con los que tomaron placebo fue de un17,4 por ciento.

Thomas Russo, analista de Robert W. Baird, dijo que lascaracterísticas de la droga hacen que sea difícil demostrarmejoras significativas.

"Los resultados fueron, de hecho, altamente significativosy muy impresionantes", dijo Russo en una nota deinvestigación.

La compañía dijo que estaba en camino a presentarsolicitudes de aprobación regulatoria en Estados Unidos yEuropa en el segundo semestre del 2011.