Equipo EEUU corrige enfermedad de células falciformes en ratones

Por Julie Steenhuysen

Científicos de Estados Unidos lograronque ratones con una forma de la enfermedad de células falciformes(ECF) fabriquen glóbulos rojos normales, ofreciendo unaalternativa potencial para tratar la condición de la sangre enpersonas, reportaron el jueves.

Los adultos con ECF crean formas mutantes, falciformes dehemoglobina, una proteína en los glóbulos rojos que es vital parallevar oxígeno a los tejidos del cuerpo.

Estas células deformes bloquean los pequeños vasossanguíneos, causando dolor, accidente cerebrovascular, disfunciónde los órganos y muerte prematura.

Pero este problema ocurre sólo después del nacimiento.

Durante el desarrollo, un feto usa un gen para crear unaforma fetal de hemoglobina, pero utiliza otra luego delnacimiento. Los problemas con este gen adulto son los queconducen a la ECF.

Un equipo liderado por el doctor Stuart Orkin, de la Escuelade Medicina de Harvard, el Hospital de Niños y el InstitutoMédico Howard Hughes de Boston, habían descubierto que unaproteína llamada BCL11A era responsable de hacer el cambio de lahemoglobina fetal a la hemoglobina adulta.

En el último estudio, publicado en la revista Science, elequipo analizó qué ocurría si bloqueaba la producción de laproteína BCL11A en ratones con ECF.

Y descubrió que cuando la proteína era desactivada, losratones volvían a producir hemoglobina fetal. Y los que en elpasado habían exhibido síntomas de la enfermedad mejoraron.

"Este descubrimiento ofrece un importante objetivo parafuturas terapias en personas con ECF", dijo la doctora SusanShurin, directora interina del Instituto Nacional del Corazón,Pulmón y Sangre de los NIH, que cofinanció el estudio, en uncomunicado.

"Se necesitan más trabajos para probar estas terapias enpersonas, pero este estudio demuestra que el enfoque funciona enprincipio", agregó.

La enfermedad de células falciformes afecta a 100.000personas en Estados Unidos y a entre 3 y 5 millones en todo elmundo. Es más prevalente en personas de origen africano, hispano,mediterráneo o de Oriente Medio.

Actualmente no existe una cura masivamente disponible. Lostrasplantes de médula ósea funcionan para algunos pacientes, peroel tratamiento es riesgoso y sirve únicamente para las personascuyos parientes pueden donarles una médula ósea sana ycompatible.