Por Toni Clarke

Genzyme Corp dijo el jueves que el usode su píldora experimental para tratar la enfermedad Gauchertrae varios beneficios, como fortalecer los huesos, aumentar elrecuento de glóbulos y reducir significativamente el tamaño deórganos hinchados.

Los resultados del ensayo de dos años fueron presentados enel Simposio Mundial de la Red de Enfermedad Lisosomal en Miamiy sugieren que el fármaco podría ser al menos tan efectivo comootro medicamento del laboratorio usado para el mismo trastorno,llamado Cerezyme.

"Esta no es una comparación frente a frente, pero basadosen la experiencia histórica vimos que, con Cerezyme, losresultados son comparables", dijo el vicepresidente de Genzyme,Geoff McDonough, en una entrevista.

La enfermedad de Gaucher es un extraño desorden genético enel cual los pacientes presentan una deficiencia en una enzimaque destruye ciertas grasas en el cuerpo, provocando hinchazón,problemas en los órganos e incluso la muerte.

Genzyme dijo que su nuevo medicamento, conocido comomiglustat (anteriormente GENZ-112638), podría ser más efectivoque Cerezyme para mejorar la densidad ósea. Con la enfermedadde Gaucher, los huesos a menudo se tornan débiles yquebradizos.

"Una de las grandes necesidades médicas que no sesatisfacen bien en Gaucher es el tratamiento del hueso", dijoMcDonough.

"Lo que vemos hoy sugiere que podríamos tener untratamiento más efectivo en el área de los huesos del quetuvimos históricamente con la terapia de reemplazo de enzima",señaló.

Los datos muestran que luego de dos años de tratamiento conel nuevo fármaco, los pacientes cuya densidad mineral óseahabía estado por debajo del rango normal en la línea de basecomenzó a alcanzar un nivel normal.

"Normalmente comenzamos a ver estos cambios con la terapiade reemplazo de enzima después de cuatro a cinco años", dijoMcDonough.

Cerezyme, al igual que los productos rivales bajodesarrollo de los laboratorios Shire Plc, de Gran Bretaña, yProtalix Biotherapeutics Inc, de Israel, se toma por infusión.

Un medicamento similar al Cerezyme fabricado en forma decápsula sería mucho más conveniente para los pacientes y daríauna potencial ventaja competitiva a Genzyme.

La compañía, basada en Cambridge, Massachusetts, estáluchando por reconstruir su reputación entre los pacientes yWall Street luego de que problemas en la fabricación el añopasado provocaron desabastecimiento de Cerezyme y Fabrazyme, sufármaco para tratar la enfermedad de Fabry.

El último ensayo de miglustat mostró que los pacientes querecibieron el medicamento durante dos años tuvieron unareducción promedio de la hinchazón del bazo del 52 por ciento ydel 24 por ciento en la hinchazón del hígado.

Los niveles de hemoglobina aumentaron desde la línea debase en un promedio de 2,1 gramos por decilitro, mientras quelos conteos de plaquetas aumentaron en un 81 por ciento.