Avanza la terapia con genes para el VIH

En la que se puede bautizar como una nueva era para la terapia génica -la manipulación de los genes con el objetivo de tratar enfermedades-, el tratamiento del VIH parece uno de los campos de mayor aplicación. La última edición de Nature Medicine recoge el primer ensayo clínico en fase II con este tipo de tratamiento y sus resultados, aún lejos de eliminar el VIH del organismo, parecen confirmar que la terapia génica podría convertirse, en el futuro, en una alternativa al largo y no exento de efectos secundarios tratamiento con antirretrovirales.

El equipo dirigido por el especialista en VIH Ronald Mitsuyasu, del Center for Clinical AIDS Research and Education de la Universidad de California, en Los Ángeles (Estados Unidos), realizó un trasplante autólogo -de sus propias células CD4 (previamente extraídas)- a 37 pacientes seropositivos. Las CD4 -las células defensivas que ataca el VIH- que devolvieron al organismo de los participantes no eran iguales a las que habían extraído. Habían sido modificadas genéticamente, añadiéndoles una enzima (a la que bautizaron como OZ1) que previene la replicación del VIH atacando a dos proteínas claves del virus.

Antes de empezar el ensayo en fase II, el mismo equipo había probado la terapia en una fase anterior de la investigación clínica, dos estudios en fase I en los que se demostró que la inyección de este tipo de células modificadas no suponía un riesgo para la salud de los participantes.

Con esta premisa, buscaron a 74 seropositivos para probar la estrategia a mayor escala; la mitad recibiría la novedosa terapia génica y el resto, un placebo.

Al contrario que en uno de fase I, un ensayo más avanzado no puede limitarse a evaluar la seguridad del compuesto, sino que ha de ir más allá y emitir un veredicto sobre su posible eficacia. Sólo si esta se demuestra, al menos parcialmente, se podrá plantear la realización de un ensayo multitudinario, un fase III, requisito indispensable para la entrada de la terapia en la práctica clínica.

Para estudiar si el tratamiento era eficaz, los especialistas sometieron a los voluntarios a lo que se denomina "vacaciones terapéuticas", una interrupción pautada y controlada del tratamiento antirretroviral. Se programaron dos de ocho semanas de duración cada una. A las 47 semanas de iniciar el estudio, los pacientes que recibieron la terapia génica presentaban más células CD4 (las que destruye el VIH) que los del grupo placebo, pero la diferencia no era estadísticamente significativa. Sin embargo, a las 100 semanas, esa diferencia se confirmó, lo que hace que los autores concluyan que es una alternativa válida.