El Hospital Universitario Niño Jesús de Madrid tiene en marcha un ensayo clínico pionero en viroterapia oncolítica (uso de virus para destruir células malignas) que puede ser una esperanza para el tratamiento de niños con cánceres que no responden al tratamiento con quimioterapia. Este es uno de los cinco ensayos de terapias avanzadas (curar con células) que desde este año se realizan en este hospital infantil, orientados a la curación mediante células de niños con tumores, con anemia de Fanconi y aquellos sometidos a trasplante de médula.

Estos ensayos, que comenzaron este año y en el que van a participar entre 60 y 70 niños menores de 15 años, pueden arrojar sus primeros resultados dentro de dos años, según ha explicado el doctor Manuel Ramírez, coordinador del laboratorio de investigación del Niño Jesús. El doctor Luis Madero López, jefe de Onco-hematología de este hospital pediátrico, ha puesto de relieve que las terapias avanzadas (terapia celular, terapia génica y viroterapia) son los campos de la medicina en los que se están generando más conocimientos y nuevos tratamientos.

En el ensayo de viroterapia oncológica participan niños con neuroblastoma (un cáncer que se forma en el tejido nervioso y que es el más frecuente en niños) y con tumores cerebrales que se han tratado con quimioterapia y no se han curado. Para ello, se usan células madre mesenquimales (aquellas que se extraen del tejido del cordón umbilical) a las que se les inyecta un virus y que posteriormente se introducen en el paciente. Esas células funcionan como vehículos que trasladan el virus hasta las células cancerígenas para destruirlas.

Aunque el proyecto se encuentra en fase 1, ya se ha hecho un uso compasivo de esta terapia en un niño con neuroblastoma, que se ha curado totalmente. Otro de los proyectos pioneros de este hospital se basa en el uso de terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad hereditaria asociada a la mutación de un gen. Un 20 por ciento de esos pacientes desarrollan cáncer, principalmente leucemia mieloide aguda, y un 90 por ciento, fallos a nivel de la médula ósea.

En este caso, se extraen células hematopoyéticas (se encuentran en la médula ósea, en la sangre periférica y muy abundantemente en el cordón umbilical), se corrigen en laboratorio mediante la introducción del gen que no funciona y se reimplantan en el paciente. El doctor Ramón Alemany, del Instituto Catalán de Oncología, ha sido el encargado de diseñar el virus que se utiliza en esta terapia. Todos estos proyectos son posibles gracias a la instalación para terapias celulares y terapias génicas del hospital, acreditada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad.

Es la llamada "sala blanca" que desde hace cuatro años trabaja en la producción de células y de virus, la única que existe en España dedicada exclusivamente a terapias avanzadas en pediatría. La sangre del cordón umbilical también tiene aplicaciones en enfermedades no hematológicas, como es el caso de la parálisis cerebral infantil. El doctor Madero ha explicado que las células madre del cordón son capaces de llegar al cerebro y producir una regeneración de las neuronas. En España se ha realizado en un solo caso, por lo que aún no se dispone de información para ver si va a funcionar o no.

Madero ha asegurado que aunque se puede notar mejoría en el paciente, "aun estamos lejos de decir que podemos curar la parálisis cerebral" y ha abogado por la "prudencia" para no crear falsas expectativas. "Puede tener una vía de abordaje y se está explotando", ha subrayado. Este oncólogo ha puesto de relieve que más de 70 enfermedades, la mayoría de ellas hematológicas, se pueden tratar con células madre y ha animado a las familias a conservar el cordón umbilical de sus hijos, especialmente si han tenido uno con alguna enfermedad genética.

Todos estos ensayos clínicos y otros proyectos de investigación con terapias avanzadas, aplicados a patologías que, hasta el momento, carecen de tratamientos eficaces, se están analizando hoy en el Hospital Niño Jesús, en el I Simposio "Terapia celular con células madre adultas. Una realidad hoy. Un futuro lleno de posibilidades".