Nuevo enfoque contra sida apunta a dañar el ADN de los pacientes

La compañía biotecnológica con sedeen California Sangamo BioSciences Inc. informó esta semana quecomenzará pruebas en seres humanos de un nuevo enfoque paratratar el virus del sida que apunta a dañar deliberadamente elADN del paciente.

El sistema se basa en investigaciones que demuestran desdehace tiempo que las personas con una mutación específica en elgen llamado CCR5 resisten a la infección con el virus letal eincurable.

El gen controla un sendero llamado receptor en las célulasdel sistema inmune. El virus de la inmunodeficiencia humana(VIH) utiliza el receptor CCR5 para adherirse a las células queinfecta.

El fármaco de Sangamo SB-728-T afecta al CCR5. Se trata deuna nucleasa dedo de zinc, un compuesto que puede cortar lasmoléculas abiertas. Este está específicamente diseñado paradañar al CCR5.

La empresa planea remover las células T CD4 del sistemainmune en los pacientes con VIH, para tratarlas con elmedicamento y reinfundirlas.

La esperanza es que estas células modificadasintencionalmente prosperen y se multipliquen, brindando alpaciente un sistema inmune resistente al VIH.

"Esta es la primera vez que tenemos la capacidad de crearen un paciente células T resistentes permanentemente a lainfección por cepas específicas de VIH con CCR5 y estamos muyemocionados de comenzar un ensayo clínico de esta terapianovedosa en base a una nucleasa dedo de zinc", dijo el doctorCarl June, de la University of Pennsylvania, quien ayudará aevaluar a los pacientes.

La empresa indicó que su estudio en Fase I apunta solamentea la seguridad y que se reclutará a 12 pacientes con infecciónpor VIH avanzada.

"La capacidad de proteger a las células inmunes de lainfección con VIH y la expansión de células T modificadas porCCR5 tiene el potencial de brindar un control a largo plazotanto del virus en sí como finalmente de las infeccionesoportunistas características del sida", explicó June.

En noviembre del 2008, expertos alemanes informaron que untrasplante de médula espinal para reemplazar el sistema inmunede un paciente con VIH y leucemia no sólo permitió tratar sucáncer, sino también suprimir el virus del sida. El trasplantefue de un donante que tenía la mutación del CCR5.