Panel FDA EEUU respalda terapia de CSL para desorden sanguíneo

Por Susan Heavey

Un tratamiento experimental deCSL Ltd para pacientes con una condición hemorrágicaextremadamente rara es seguro y efectivo, según consideró elviernes de manera unánime un panel asesor de la Administraciónde Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA).

El panel de especialistas externos de la FDA dijo que losdatos de la compañía mostraron que el producto, llamadoRiastap, ayuda a mejorar una proteína coagulante en pacientescon afibrinogenemia congénita y no es demasiado riesgoso.

La condición es un trastorno sanguíneo hereditario extrañopor el cual la sangre no coagula normalmente.

La afibrinogenemia congénita ocurre cuando la personacarece o tiene un problema con la proteína fibrinógeno, que esnecesaria para la coagulación de la sangre. Afecta a unas 300personas en Estados Unidos, según indicó CSL.

No obstante, algunos panelistas no saben cuánto ayudaría alos pacientes la terapia en base a plasma, dado que la compañíasólo observó a las personas una hora después de recibir eltratamiento.

La agencia federal estadounidense evaluará la recomendacióndel panel antes de tomar la decisión final sobre la aprobaciónde Riastap, que se espera para el 17 de enero.

El tratamiento intravenoso es fabricado a partir de plasmahumano por la unidad Behring de la firma y ya se comercializaen Europa.

La australiana CSL dijo al panel que su proteínaconcentrada ayudaba a los pacientes a tener una mejor vida, aldisminuir el sangrado y prevenir hematomas. También podríausarse en los partos.

La empresa planea obtener más información de estudios luegode que el producto llegue al mercado estadounidense, dijo aReuters Christian Peters, jefe de investigación y desarrollo deCSL en Estados Unidos.