La curación de la anemia de Fanconi, una grave enfermedad hereditaria que afecta a la médula ósea, ya es un hecho a escala celular gracias al trabajo conjunto de varios grupos de investigadores españoles. Dirigidos por Juan Carlos Izpisúa, del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona y el Instituto Salk de California (EEUU), los científicos han conseguido por primera vez generar células sanas de personas con la enfermedad gracias a la tecnología de la reprogramación celular.

Según describen hoy en la revista Nature, tomaron células de piel de seis enfermos, a las que corrigieron el defecto genético propio de la enfermedad. En una fase posterior, utilizaron vectores virales para reprogramar las células y convertirlas en células pluripotentes inducidas (IPS) sanas y capaces, al igual que las células madre embrionarias, de dar lugar a cualquiera de los tipos celulares del organismo. Después, usaron las IPS para producir células madre hematopoyéticas, auténticas fabricas de células de la sangre que pierden los pacientes que sufren la enfermedad. El resultado final es una fuente de células sanas y compatibles genéticamente que podrían utilizarse en el futuro para sustituir a las que pierden los pacientes. Sin embargo, aún tendrán que pasar 'algunos años, pero no muchos' antes de que se pueda probar este procedimiento en pacientes, matiza a Público Juan Carlos Izpisúa.

Faltan algunos años hasta que la terapia se pueda probar en pacientes

Un hito de la medicina

'Este trabajo es la primera demostración en humanos de que se puede curar una célula enferma mediante las células IPS', indica Izpisúa, que no duda a la hora de considerar este avance 'un hito que abre las puertas de par en par a la medicina regenerativa'. 'Estamos además muy orgullosos de que se haya hecho en España', añade el investigador, que advierte, sin embargo, de que 'el estado actual de las estrategias utilizadas en este estudio no es compatible con la utilización en pacientes'.

En este sentido, otro de los autores, el catedrático de Genética de la Universidad Autónoma de Barcelona Jordi Surrallés, explica que, por una parte, este estudio in vitro sólo ha permitido generar un pequeño número de células, mientras que los pacientes necesitan un número mucho mayor para un trasplante. Pero además este procedimiento podría tener efectos secundarios importantes, como la aparición de cáncer debido a algunos de los vectores virales utilizados en la terapia génica. No obstante, reconoce que se trata de 'obstáculos solucionables', de forma que 'existe la esperanza de que dentro de unos años estos avances se puedan llevar a la práctica clínica'. 'Estamos más cerca que nunca de curar esta dolencia y otras similares', agrega.

«Estamos más cerca que nunca de curar esta y otras enfermedades»

En la misma línea, Izpisúa señala que antes de plantearse el inicio de ensayos clínicos basados en esta tecnología con pacientes 'hay que resolver los graves problemas que estas células plantean todavía en relación con la formación de tumores'. 'En el momento en que se disponga de estrategias seguras, estaremos desde luego interesados en participar en ensayos clínicos'. Asimismo, el científico se muestra convencido de que habrá compañías interesadas en desarrollar fármacos basados en esta terapia ahora experimental, 'aunque quizá sea prematuro para el horizonte comercial que tienen muchas de estas compañías'.

Los siguientes pasos

Una vez demostrada la viabilidad de esta técnica, los autores del trabajo, entre los que también figura el grupo de Juan Bueren, del CIEMAT, seguirán trabajando en un doble sentido, tal como relata Izpisúa. Por una parte, los científicos seguirán profundizando en la anemia de Fanconi para tratar de resolver los problemas de tumorogénesis y maduración de células madre hematopoyéticas con los que se han encontrado, y por otra tratarán de extender esta estrategia a otras enfermedades similares.

En cualquier caso, el investigador deja claro que el éxito con las IPS no resta en absoluto vigencia a los trabajos con células madre de origen embrionario: 'Las células embrionarias siguen siendo imprescindibles, ya que nos proporcionan el marco de referencia y no han sufrido ninguna modificación genética', concluye.