Éxito de la terapia génica contra la ceguera

La terapia génica, consistente en reemplazar un gen defectuoso por una copia correcta, nació hace casi 20 años como la gran esperanza de curación para millones de afectados por enfermedades de origen genético. Pero sus resultados han sido, hasta ahora, escasos e incluso decepcionantes. Por este motivo, un éxito en este campo se celebra doblemente como el que ha permitido ahora a cuatro jóvenes recuperar parte de la visión que habían perdido a causa de una rara dolencia congénita.

El logro es obra de dos equipos independientes, del Hospital para Niños de Philadelphia (EEUU) y el University College de Londres (Reino Unido). Ambos grupos modificaron un virus de catarro común para que, al infectar sus células diana, les introdujera el gen RPE65.  Los enfermos de amaurosis congénita de Leber tienen un defecto en este gen que les provoca, a lo largo de la infancia, una degeneración de las células fotorreceptoras de la retina. Hacia los 30 años, suelen perder la vista por completo.

Cada uno de los grupos de investigadores inyectó el virus directamente en el ojo de tres pacientes jóvenes. Meses después, como publica New England Journal of Medicine, los tres pacientes de EEUU y uno del Reino Unido han mejorado su visión nocturna. Los médicos esperan mejorar la técnica para aplicarla a niños antes de que su vista degenere en exceso.