La inserción de un gen en el cerebro de afectados por una forma avanzada de párkinson es segura y mejora sus síntomas motores. Un estudio publicado hoy en The Lancet Neurology confirma así lo que ya se sospechaba por otros trabajos, que la terapia génica puede dar mucho que hablar en la lucha contra las enfermedades neurodegenerativas. Sin embargo, este ensayo clínico tiene algo que lo hace destacar por encima de otros: es el primero doble ciego en el que se ha comparado la eficacia del procedimiento con una operación quirúrgica placebo.

Es esta característica lo que motiva el título del editorial que acompaña al artículo: Por fin, ¿una terapia génica para el párkinson? En él, el investigador de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York Michael Hutchinson afirma que la "diferencia significativa entre los dos grupos de tratamiento es un tributo al cuidadoso diseño" del trabajo y subraya "la excepcional importancia de la exigencia en los ensayos clínicos quirúrgicos pequeños".

Un experto destaca el diseño del estudio y la diferencia entre los dos grupos

Los autores del trabajo evaluaron a 37 pacientes de párkinson avanzado, que mostraban resistencia a la levodopa, el fármaco que mejor funciona para el control de las deficiencias motoras que provoca la enfermedad. Antes de someterles a la intervención21 a un procedimiento inocuo y 16 a la terapia, se calculó su Escala Unificada de Medición de la Enfermedad de Párkinson (UPDRS). Para participar en el ensayo, tenían que superar la puntuación de 25. Seis meses después de su paso por el quirófano, se les volvió a aplicar la escala. Los receptores de la terapia tuvieron una mejora del 23,1% en su UPDRS, frente al 12,7% de aumento del grupo placebo.

El autor principal del estudio, el científico del Instituto Feinstein para la Investigación Médica Andrew Feigin, señaló por correo electrónico que existen otras terapias génicas investigadas para el párkinson. La diferencia con la actual es que sus ensayos no son doble ciego, la clave de la medicina basada en la evidencia.

Se evaluó a 37 pacientes, de los que 21 recibieron la terapia génica

El gen inyectado en el núcleo subtalámico del cerebro de los pacientes es el de la enzima ácido-glutámico-descarboxilasa (GAD), que incrementa la producción de GABA, un neurotransmisor que regula el movimiento. Para realizar la transferencia genética, los autores del estudio utilizaron como vector un virus adenoasociado inactivo, el AAV2, que ya se había mostrado eficaz en ensayos sin grupo control.

Feigin comentó que el ensayo se hizo en pacientes avanzados porque se trata de un procedimiento quirúrgico, por lo que considera que su uso "sólo se justifica en personas con la dolencia relativamente avanzada". El autor no sabe todavía si se llevará a cabo un ensayo en fase III, lo que "depende del patrocinador", la biotecnológica Neurologix.

Según el editorial, es importante investigar más para saber cuánto duran los efectos y, sobre todo, si la terapia génica es superior a la estimulación cerebral profunda, un procedimiento quirúrgico que se utiliza hoy en pacientes resistentes a levodopa.