Una nueva terapia elaborada en el Hospital de La Paz logra que siete niños con leucemia superen la enfermedad

La Fundación Cris Contra el Cáncer, una organización dedicada a la investigación científica para encontrar una cura contra el cáncer, ha presentado este jueves los resultados de un estudio pionero en el que se ha aplicado una nueva terapia CAR-T en tándem a pacientes con leucemia en recaída. El tratamiento se ha llevado a cabo en 11 menores, de los cuales siete de ellos están actualmente libres de enfermedad.

La nueva terapia CAR-T tándem se basa en una inmunoterapia que emplea linfocitos T del propio paciente para modificarlos genéticamente de forma que pueda destruir las células cancerígenas.

En el estudio han participado pacientes pediátricos, jóvenes y adultos que padecían una leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B). Todos ellos habían sido previamente tratados con diferentes estrategias aunque sin éxito y se les administró esta nueva terapia como una última opción para detener la enfermedad, en un régimen que se denomina "uso compasivo".

Tras un mes después de la infusión de esta terapia celular, a ocho de los 11 pacientes -se sumó uno por uso compasivo- la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Además, cinco de ellos pudieron recibir un trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, siete de estos 11 niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 70% en niños que ya no tenían otras opciones.

"Conseguimos que muchos de estos pacientes mantuvieran la respuesta en el tiempo, sabemos que el tratamiento dura poco tiempo, ya que es un tratamiento puente a otra estrategia y se necesita consolidarlo con otro trasplante individualizado", ha detallado Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz en Madrid.

La nueva generación de terapias CAR-T

La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente a las células CAR-T (linfocitos modificados en el laboratorio para detectar y destruir a las células tumorales), la supervivencia supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados.

Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes. Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. Los investigadores han llevado esta terapia a pacientes con leucemia en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo y han logrado resultados muy esperanzadores.

Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, EEUU y Reino Unido. Ahora, gracias a estos resultados, la Unidad CRIS ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta estrategia. De hecho, ya se ha iniciado la fase de reclutamiento, con la primera infusión realizada durante la última semana de julio.

El caso de Lucía

En la presentación de los resultados ha estado presente Lucía, una niña de 15 años que ha recibido con éxito el tratamiento. Lucía fue diagnosticada con una leucemia linfoblástica tipo B a los 17 meses de edad. "Ahora me siento genial, normalmente tengo recaídas al año del tratamiento, pero no he tenido nada y estoy muy contenta. Parece que ahora sí estoy curada", ha señalado Lucía.

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Ahora, el deseo de Lucía es que otros niños puedan curarse: "Quiero que esto se difunda en otros hospitales para que otros niños no tengan que estar 15 años probando cosas hasta llegar a lo bueno. Quiero que pasen el menor tiempo posible en los hospitales", ha indicado.

Por su parte, José Álvarez, padre de Lucía, ha comentado que su hija ha tenido cuatro recaídas desde que comenzó su tratamiento en Cádiz. "Estuvimos en Cádiz, en València, en Barcelona, volvimos a València y en este periplo pues terminamos en Madrid, en La Paz", ha relatado Álvarez, quien ha añadido que fue la familia la que tuvo que buscar las opciones terapéuticas para su hija.

"Lo que es urgente es que no tengan que ser las familias las que tengan que buscar estos tratamientos y que no dependa de la suerte", ha manifestado.