Una terapia CAR-T consigue por primera vez tratar con éxito a una niña con una enfermedad rara

La sanidad pública madrileña ha tratado con éxito por primera vez en el mundo, en una niña de 11 años afectada por una enfermedad autoinmune muy rara y con una elevada mortalidad con CAR-T, una terapia de modificación genética de determinadas células del sistema inmunitario que reconoce y destruye a las cancerosas.

Este hito médico mundial de los profesionales sanitarios de la Comunidad de Madrid se ha logrado en Hospital Universitario público La Paz, con una paciente pediátrica que padecía una patología que recibe el nombre de dermatomiositis anti-MDA5-positiva, ha indicado en una nota de prensa la Administración regional.

Esta dolencia se caracteriza por el desarrollo de un rápido y grave daño pulmonar, que conlleva una elevada tasa de mortalidad (entre el 30% y el 66%) en los seis primeros meses desde su aparición y que tiene una prevalencia de un caso por cada millón de habitantes.

La técnica se ha empleado por uso compasivo, cuando no había más opciones para la menor, que se encontraba en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI). 

Gracias a este procedimiento, utilizado en casos de leucemia, la paciente lleva un año en remisión de la enfermedad y ya no necesita tratamiento inmunosupresor. Su capacidad motora está, además, mejorando progresivamente y durante el día ya respira por sí misma sin necesidad de ventilación mecánica y asistencia ventricular extracorpórea.

La coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de enfermedades Minoritarias de La Paz, Rosa Alcobendas, ha precisado que la niña sufrió una enfermedad rara, dermatomiositis anti-MDA5-positiva, que le produjo una afectación cutánea y pulmonar muy severa que la llevó a estar en UCI, dependiente de una máquina, pese a haber recibido múltiples líneas de inmunosupresión.

Ante la gravedad del estado de la paciente, se optó por usar CAR-T, que no se había utilizado nunca en pacientes pediátricos y solamente se había empleado en pacientes adultos, sobre todo para leucemia, pero también para algunas enfermedades autoinmunes, ha agregado Alcobendas.

Esta terapia le permitió a la niña "estar hoy viva, en su casa y cambió radicalmente el curso de la enfermedad. Pudo salir de un estado infausto para tener una situación de normalidad. Actualmente, va a su colegio, puede caminar, apenas utiliza oxígeno y está sin tratamiento inmunosupresor", ha subrayado.

El investigador de IdiPaz, Andrés París ha explicado que las terapias CAR-T nacieron para atajar el cáncer, concretamente la leucemia linfoblástica aguda, y "ahora estamos viendo numerosos casos en los que estas terapias CAR-T se utilizan para enfermedades autoinmunes". París ha detallado que en el Hospital La Paz se ha aplicado una terapia CAR-T ARI-0001 para un caso de una dermatomiositis anti-MDA5-positiva.

Lo que hace esta terapia CAR-T respecto a otro tipo de tratamientos es que "parece que consigue reiniciar en profundidad una parte del sistema inmune, en concreto, los linfocitos B, que en esta enfermedad tienen un papel fundamental", ha resaltado.

Este logro de la sanidad pública madrileña en colaboración con otras Administraciones, que se ha publicado la revista científica Med, ha sido posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinar conformado por profesionales sanitarios de diferentes servicios de La Paz: Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, así como personal del Instituto de Investigación de este complejo sanitario (IdiPaz) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.

Entre los participantes externos, se encuentran el Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas.