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Hormona de crecimiento, promisoria para niños con un tipo de enanismo

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Un estudio pilotosugiere que el tratamiento con hormona de crecimientorecombinante (rGH) ajustada según el factor de crecimientosimilar a la insulina (IGF1) reforzaría el crecimiento ymejoraría las proporciones físicas de los niños con una raraforma de enanismo.

La hipocondroplasia por la mutación N540K en el gen FGFR3 esun trastorno que se caracteriza por una estaturadesproporcionadamente baja, macrocefalia y miembros cortos, perocon un tronco normal, explica en Journal of Pediatrics el equipodel doctor Pierre Bougneres, de los Hospitales Universitarios deParis del Sur, Le Kremlin-Bicêtre, Francia.

Se desconoce la incidencia de este enanismo poco común, queactualmente no integra la lista de enfermedades que se puedentratar con rGH.

Esto, para los autores, se debe principalmente "a laconfusión que existe entre la hipocondroplasia y laacondroplasia". Actualmente la única alternativa es elestiramiento quirúrgico de las extremidades.

El equipo de Bougneres estudió a seis niños para determinarlos efectos de un protocolo de tratamiento con rGH según lasrespuestas clínicas individuales y las determinaciones de IGF1.

Dada la poca cantidad de pacientes disponibles, "no pudimosrealizar un ensayo aleatorizado", aseguran los autores.

El tratamiento comenzó cuando los niños tenían 2,6 años enpromedio, con una desviación estándar (SDS) para la talla de-3,0. Hubo varias interrupciones planificadas (un día porsemana, un día por año y seis meses cada dos años) que llevarona una dosis acumulativa promedio de rGH de 0,075 mg/kg/díadurante todo el período de tratamiento.

El seguimiento de los pacientes duró más de seis años,durante los que la SDS para la altura aumentó 1,9. A una edadpromedio de 8,7 años, había alcanzado entre -0,8 y -1,3.

La proporción tronco-piernas mejoró significativamente entodos los pacientes, aunque se mantuvo gravemente anormal. Lamacrocefalia tampoco varió. Ningún niño tuvo efectos adversosdurante el tratamiento con rGH.

El equipo considera que se necesitan ensayos más grandes yprolongados, pero concluye que "el tratamiento con rGH, através de IGF1, mejora el crecimiento y reduce la desproporcióncorporal en niños con formas graves de hipocondroplasia".

FUENTE: Journal of Pediatrics, online 2 de diciembre del2011