Los casos de curación de enfermedades genéticas gracias al uso del diagnóstico genético preimplantacional con fines terapéuticos se pueden contar con los dedos de la mano en todo el mundo. La complejidad del proceso, así como el pequeño porcentaje de éxito que se consigue con esta técnica permite, según los expertos consultados por Público, valorar como 'extraordinario' y 'magnífico' el logro conseguido por los especialistas del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla al conseguir curar a un niño con beta-talasemia mayor gracias al trasplante de células madre del cordón umbilical de su hermano pequeño, seleccionado genéticamente para ser compatible con él.

No obstante, la técnica sólo tiene éxito en un pequeño porcentaje de casos y no sirve para todas las personas con enfermedades genéticas. 'Es una técnica extraordinariamente sofisticada que se aplica a un porcentaje pequeño de enfermedades, que requiere un esfuerzo muy importante y donde lo habitual es el fracaso', señala Damián García Olmo, director de la Unidad de Terapia Celular del Hospital La Paz de Madrid . 'Ha sido un logro magnífico, pero se puede mandar un mansaje erróneo a la población, ya que las posibilidades de éxito son bajísimas y se pueden generar falsas expectativas'.

En la misma línea, la coordinadora de la Unidad de Trasplante Hematopoyético del Hospital Germans Trias i Pujol de Badalona (Barcelona), Christelle Ferrá, consideró que si bien el tratamiento desarrollado por el Virgen del Rocío de Sevilla era la mejor opción en este caso y 'la única curativa', 'hay que ser prudentes, ya que no se salva todo el mundo'. A su juicio, 'hay que valorar muy mucho la relación riesgo-beneficio'.

En este sentido, esta especialista recordó que hay que tener en cuenta que los trasplantes de células progenitoras procedentes del cordón umbilical, aunque sea de hermano, 'tiene mucho riesgo' y una mortalidad asociada de en torno al 20% debido al riesgo de rechazo y de infecciones. Asimismo, hay que tener en cuenta el factor tiempo, ya que, según se trate de una enfermedad u otra, los plazos de los procesos pueden convertirse en el gran obstáculo para poder aplicar el tratamiento.

'La decisión la tienen que tomar las personas implicadas, y los médicos estamos para acompañarlos en su lucha', añadió.

La terapia génica es el futuro

Por su parte, García Olmo destacó que, pese a que hay que felicitarse por el éxito obtenido en Sevilla, la futura lucha contra este tipo de enfermedades, por lo general monogénicas hereditarias, está en la terapia génica. 'Si un niño tiene una de estas enfermedades, lo ideal sería poder obtener sus propias células, manipularlas adecuadamente corrigiendo los genes afectados y volver a ponérselas; este sería el camino para que todo el mundo pudiera beneficiarse'.