Víctimas de una enfermedad olvidada

El lector que se detenga a contemplar la fotografía que ilustra este artículo pensará, probablemente, que el chico que aparece en ella está desnutrido. Es lo que aprendimos de niños; brazos y piernas extremadamente delgados, y la tripa exageradamente hinchada, significa desnutrición.

Pero el niño de la fotografía, tomada en 2006 en la localidad keniana de Kacheliba, tiene leishmaniasis visceral, también conocida como kala azar, una enfermedad causada por un protozoo del género leishmania y transmitida por la mosca de la arena que afecta a 12 millones de personas en todo el mundo.

Durante los próximos 15 años no habrá nuevos fármacos en el horizonte

Desconocida, en gran medida, en el mundo desarrollado, esta enfermedad es endémica en 88 países y más de 350 millones de personas están en riesgo de contraerla. Cada año se registran 500.000 nuevos casos y cerca de 60.000 muertes, ya que la enfermedad, en ausencia de tratamiento, es mortal. Además, en función de las defensas de las personas infectadas, pueden producirse otras complicaciones menos severas que producen lesiones en la piel, o la hinchazón y destrucción de mucosas como las presentes en la nariz. Estas otras formas, si bien no son letales, provocan 1,5 millones de casos anuales, y causan minusvalías y secuelas estéticas que marcan y marginan a los individuos infectados.

La pasada semana se celebró en Madrid un simposio internacional sobre leishmaniasis visceral, organizado por la Fundación Areces. El evento reunió a expertos mundiales en la enfermedad, con el objetivo de presentar toda la información disponible sobre su terapia y establecer una hoja de ruta para luchar contra ella en el futuro.

El panorama es desolador. Debido a que la inmensa mayoría de la población en riesgo vive en la pobreza, suscita muy poco o ningún interés comercial para las compañías farmacéuticas. Como consecuencia, únicamente existen cuatro fármacos para combatirla y son, en su mayoría, tóxicos, caros y requieren un tratamiento prolongado que puede llegar a los 28 días. Actualmente, no hay ningún nuevo candidato que aplicar en ensayos clínicos, lo que implica que, durante los próximos 15 años, no habrá nada nuevo en el horizonte para combatir las leishmaniasis.

La gran esperanza es una vacuna, pero no hay dinero para ensayos clínicosMedicamentos tóxicos

En el congreso se debatió tanto la eficacia como la toxicidad de los fármacos existentes. Los más empleados históricamente están basados en un compuesto llamado antimonio pentavalente y, según Shyam Sundar, investigador de la Baranas Hindu University (en Benarés, India), "la mayoría dañan el corazón y su toxicidad causa de un 3% a un 6% de muertes debidas al fármaco", unos porcentajes que serían impensables en el mundo desarrollado. Otro fármaco, la miltefosina, desarrollada en un principio para luchar contra el cáncer, no puede administrarse a mujeres embarazadas y causa diversos efectos secundarios.

Al grave problema de la toxicidad hay que añadirle la cada vez más frecuente aparición de parásitos resistentes a los fármacos. Francisco Gamarro, investigador del Instituto López-Neyra del CSIC, mostró datos de altas resistencias a los antimoniales en estudios contra la forma visceral de la enfermedad en India, así como frente a la cutánea en Perú. Las resistencias frente a la miltefosina empiezan a darse también en India, tanto en adultos como en niños.

Ante una situación farmacológica tan desalentadora, el desarrollo de una vacuna frente a la enfermedad podría generar un escenario completamente distinto. Tras padecer y curar una infección se obtiene inmunidad frente al parásito, lo que indica que el desarrollo de una vacuna efectiva es posible. Aunque múltiples grupos en todo el mundo trabajan en el desarrollo de distintas vacunas desde hace más de 35 años, Farrokh Modabber, investigador del LondonSchool of Hygiene and Tropical Medicine, Reino Unido, lamentó durante el congreso la falta de financiación para realizar ensayos clínicos. Según explicó Modabber, "de la totalidad de la inversión necesaria para el desarrollo de una vacuna, solamente se cubre un 15%, que es la parte correspondiente al descubrimiento y desarrollo en modelos preclínicos de candidatos vacunales". El 60% o 70% de la inversión necesaria se utilizaría en los ensayos clínicos en humanos, pero nunca llega. Prácticamente ninguna farmacéutica quiere invertir dinero en una vacuna que cure la enfermedad, ya que nunca obtendrían recompensa a ese dinero invertido.

Estas enfermedades afectan a unos 1.000 millones de personas, una sexta parte de la población mundial

Puesto que la única herramienta disponible son los fármacos, la terapia combinada de los mismos puede ser la única solución factible, en la actualidad, para combatir la enfermedad. La combinación de fármacos puede mejorar la eficacia de los mismos, disminuir su toxicidad, evitar la generación de resistencias y disminuir el tiempo y coste del tratamiento. Ya se han realizado algunos ensayos clínicos con distintas combinaciones de fármacos, y se han obtenido resultados de curación similares o superiores que con monoterapia, y disminuyendo la duración del tratamiento a tiempos cercanos a una semana.

Gasto muy limitado

La leishmaniasis es, junto a la tripanosomiasis, el mal de Chagas y la úlcera de Buruli, una de las enfermedades tropicales olvidadas. Según explicó durante el congreso celebrado en Madrid Soraya Rodríguez, secretaria de Estado de Cooperación Internacional, "el gasto total del sistema sanitario en los países afectados por las enfermedades olvidadas no llega a los 13.000 millones de dólares anuales, el mismo dinero que el gasto anual de Europa y Estados Unidos en perfumes".

Pero estas enfermedades afectan a unos 1.000 millones de personas, una sexta parte de la población mundial y, por lo tanto, representan uno de los mayores retos a los que se enfrenta la ciencia y la salud pública.