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Un gen permitiría crear nuevas terapias contra formas de anemia

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Por Julie Steenhuysen

Un grupo de investigadoresestadounidenses descubrió un cambio genético que podríaconducir a mejores tratamientos para la enfermedad de célulasfalciformes y la talasemia, dos desórdenes sanguíneoshereditarios que afectan a millones de personas.

Aprender a activar esta modificación podría ayudar a losmédicos a dirigir al organismo para que genere célulassanguíneas más saludables, en este caso, replicando lascondiciones halladas en el útero.

Las personas con estos problemas en la sangre presentan muypoca o formas anormales de hemoglobina, la proteína de losglóbulos rojos que es vital para transportar el oxígeno a losdiversos tejidos del cuerpo.

Un feto en desarrollo emplea un gen para desarrollar lahemoglobina, pero cambia a otro después del nacimiento. Losproblemas con ese gen adulto son los que producen la enfermedadde células falciformes y la talasemia.

"Uno de los objetivos durante muchos años ha sidocomprender estos cambios en la hemoglobina, con la idea de quesi se podían entender podrían revertirse o reactivarse (el genfetal)", dijo el doctor Stuart Orkin, de la Escuela de Medicinade Harvard en Boston.

Orkin y sus colegas, cuyo estudio fue publicado en larevista médica Science, indicaron que un gen llamado BCL11Aafecta directamente la producción de hemoglobina fetal.

"Este es un jugador importante", manifestó Orkin duranteuna entrevista telefónica, y calificó al BCL11A como un "gensilenciador" responsable de mantener bajo control lahemoglobina fetal.

"Probablemente no sea el único jugador, pero creemos que esuno importante", añadió el autor.

Orkin señaló que algunas personas continúan creandohemoglobina fetal después del nacimiento y que quienes lo haceny tienen enfermedad de células falciformes presentan síntomasmucho más leves.

El investigador informó que en experimentos con célulashumanas normales, su equipo había logrado desactivar el gen yagregó que las células produjeron más hemoglobina fetal

Orkin dijo que el hallazgo ofrece una esperanza paradesarrollar nuevas terapias, incluida una genética, o nuevosfármacos que podrían modificar los efectos del gen BCL11A.

CONTROLAR EL CAMBIO

"Esto es un poco como un santo grial", dijo la doctoraSusan Shurin, vice directora del Instituto Nacional delCorazón, los Pulmones y la Sangre, que ayudó a financiar lainvestigación.

"En los últimos 40 años las personas han tratado decomprender qué tipo de cosas controlan el cambio de lahemoglobina fetal a la adulta", indicó Shurin en una entrevistatelefónica.

"Lo que esto hace es abrir la posibilidad de desarrollaralguna intervención terapéutica altamente específica", añadió.

En la enfermedad de células falciformes, también conocidacomo anemia drepanocítica, las células se vuelven rígidas y conforma de hoz, lo que provoca que bloqueen los vasos sanguíneosy causen escasez de oxígeno en los tejidos.

En el caso de la talasemia, el cuerpo tiene problemas paragenerar suficiente hemoglobina, lo que causa anemia y puedevolver al organismo más proclive a las infecciones.

La anemia drepanocítica es la forma más común de desordensanguíneo hereditario. Afecta a millones de personas en todo elmundo.