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El Ministerio de Sanidad ha incluido desde el miércoles un nuevo tratamiento en terapia génica para niños con atrofia muscular espinal (AME) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS).
Se estima que unos 30 pacientes pediátricos se beneficiarán del tratamiento, que está destinado a determinados tipos graves de la atrofia muscular espinal en niños, tipo 1 y presintomático.
La AME es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal. Es un trastorno de carácter autosómico recesivo, se considera una enfermedad rara y representa la causa genética más frecuente de mortalidad infantil.
El tratamiento consiste en un nuevo fármaco de una única dosis por vía intravenosa con el principio activo onasemnogén abeparvovec con la esperanza de que mejore la calidad y la esperanza de vida de los niños que sufren AME.
El precio se ha fijado en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) el pasado octubre y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen. También se han consensuado los criterios de elegibilidad según la evidencia de los ensayos clínicos y en los beneficios que el tratamiento proporcione a la vida de los pacientes.
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