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Células madre serían clave para tratar dolencia fatal de la piel

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Por Gene Emery

Trasplantes de médula de alto riesgolograron curar parcialmente a cinco niños con un defectogenético potencialmente letal por el cual carecen de lasproteínas que mantienen unidas las capas de la piel, informaroninvestigadores de Estados Unidos.

No obstante, otro chico falleció debido a los efectoscolaterales de un medicamento empleado par prepararlo para eltrasplante y otro murió por una infección luego de sertrasplantado.

Las personas com epidermólisis ampollosa distróficarecesiva (EADR) presentan enorme cantidad de dolorosas ampollasen la piel, la boca y la garganta, lo que puede exponer alcuerpo a infecciones y, en algunos casos, a una forma agresivade cáncer.

Con el nuevo tratamiento, "hubo una mejor curación, menosampollas y la calidad de vida se vio afectada positivamente.(Los niños) pudieron hacer cosas que no podían hacer antes,como andar en bicicleta o subir a una cama elástica", dijo eldoctor John Wagner, de la University of Minnesota.

El estudio fue publicado en New England Journal ofMedicine.

Además, la mejoría de los pacientes avanzó con el tiempo,añadió el investigador. Los cinco niños que sobrevivieronmostraron progresos en 100 días, aunque el ritmo varióampliamente entre ellos, indicó Wagner.

Debido a los elevados riesgos que implican los trasplantesmedulares, sólo los pacientes más enfermos con la extrañacondición fueron considerados candidatos para la intervención,dijo Wagner.

El experto informó sobre los resultados de los sieteprimeros intentos, que tuvieron lugar en el Hospital de NiñosAmplatz de la University of Minnesota.

Otros seis niños fueron tratados luego con buenosresultados, añadió Wagner. Los científicos ahora están tratandode aislar las células de la médula espinal más capacitadas parareparar el defecto y unir las capas de la piel.

TRATAMIENTO COSTOSO

El tratamiento, incluido el costo del trasplante, cuestaentre 500.000 y 1 millón de dólares. Pero la terapia de rutinade los niños con el defecto ya ronda los 30.000 dólares anualesy puede aumentar debido a las frecuentes hospitalizaciones ycomplicaciones de la enfermedad.

"Estos niños padecen un dolor horrible, infeccionescrónicas de la piel, múltiples hospitalizaciones e infeccionessistémicas", dijo Wagner. "Frecuentemente no pueden comer o seresisten a hacerlo por el dolor. Suelen morir por desnutricióncrónica y pérdida crónica de sangre", añadió.

El doctor Jakub Tolar, también de la University ofMinnesota e investigador del estudio, señaló que el tratamientoera único porque mostraba que los efectos del trasplante demédula pueden ir más allá de la sangre.

"Lo que hallamos es que las células madre contenidas en lamédula espinal pueden viajar a los sitios lesionados de lapiel, lo que genera un aumento en la producción de colágeno,que es deficitario en los pacientes con EADR", manifestó Tolaren un comunicado.

La doctora Lenna Bruckner-Tuderman, del Centro MédicoUniversitario de Friburgo, en Alemania, dijo en un comentarioque la terapia representó un avance, aunque manifestó cautela.

Debido a las características de la enfermedad, "es difícildeterminar cuánto de la mejora clínica en los niños se debió altrasplante y cuánto al largo período de atención médicacuidadosa", indicó la experta.